难治性肾病综合征是标准治疗对激素耐药，激素低依赖，频繁复发型，原发性肾病综合征总称。难治性肾病综合征因其对激素产生的依赖和抵抗，目前是肾病领域中比较棘手的问题，在临床上尚无肯定有效的治疗方法。吗替麦考酚酯是一种新型免疫抑制剂，成人难治性肾病综合征有良好的疗效和安全性。
吗替麦考酚酯是霉酚酸的2-乙基酯类衍生物，是次黄嘌呤核苷酸脱氢酶的抑制剂，选择性抑制T、B淋巴细胞DNA合成而发挥免疫抑制作用，减少免疫复合物在肾小球内的沉积;也可抑制粘附因子的表达，减少炎症细胞在组织和血管的浸润，减轻肾组织的损伤，从而使尿蛋白减少;还可抑制肾问质纤维化，抑制系膜细胞和血管平滑细胞增生，改善和延缓。肾功能恶化，且吗替麦考酚酯对肝细胞、骨髓细胞、性腺细胞无明显影响。
临床研究发现，吗替麦考酚酯对微小病变型肾炎及系膜增生性肾病效果明显，可减少依赖激素肾病综合征的复发率。而对局灶性节段性硬化性肾炎和系膜增生性肾炎疗效欠佳，还需要联合其它的免疫抑制剂治疗。
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