肿瘤常用临床疗效评价指标

生存的疗效评价指标：

1) 总生存期(OS，Overall Survival)：是指从随机化(random assignment)开始至因任何原因引

起死亡(death)的时间(失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随访结束日)。

2) 中位生存期：又称半数生存期，表示恰好有50％的个体尚存活的时间。由于截尾数据的

存在，计算不同于普通的中位数，利用生存曲线，令生存率为50%时，推算出生存时间。 肿瘤反应的疗效评价指标： 1) 无病生存期(DFS，Disease Free Survival)：是指从随机化开始至第一次肿瘤复发/转移或由

于任何原因导致受试者死亡的时间(失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随访结束日)。

① 通常作为根治术后的主要疗效指标。

② 与OS相比需要样本量更少，两组间PFS的差异往往会比两组间OS的差异更大，也就是

说我们需要更少的事件数来检验出差异。

③ 目前对DFS存在不同定义和解释，不同研究者之间在判断疾病复发或进展时容易产生偏

倚。

2) 中位DFS：又称半数无病生存期，表示恰好有50％的个体未出现复发/转移的时间。 3) 无进展生存期(PFS，Progress Free Survival)：指从随机分组开始到第一次肿瘤进展或死亡

时间。

① 通常作为晚期肿瘤疗效评价的重要指标。

② 目前对PFS存在不同定义和解释，不同研究者之间在判断疾病复发或进展时容易产生偏

倚。

4) 疾病进展时间(TTP，Time To Progress)：指从随机分组开始到第一次肿瘤客观进展的时间。

① 与PFS唯一不同在于PFS包括死亡，而TTP不包括死亡。因此PFS更能预测和反应

临床收益，与OS一致性更好。

② 在导致死亡的非肿瘤原因多于肿瘤原因的情况下，TTP是一个合适的指标。 5) 客观缓解率(ORR，Objective response rate)：是指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间

的病人的比例(主要针对实体瘤)，包含完全缓解(CR，Complete Response)和部分缓解(PR，Partial Response)的病例。

① 客观缓解率是II期试验的主要疗效评价指标，可提供药物具有生物活性的初步证

据。但一般不作为III期临床试验的主要疗效指标。

6) 缓解持续时间(DOR，Duration of Response)：是指肿瘤第一次评估为CR或PR开始到第

一次评估为PD(Progressive Disease)或任何原因死亡的时间。

7) 治疗失败的时间(TTF，Time To Failure)：是指从随机化开始至治疗中止/终止的时间，包

括任何中止/终止原因，如疾病进展、死亡、由于不良事件退出、受试者拒绝继续进行研究或者使用了新治疗的时间。

①TTF综合了有效性与毒性的评价，是一个具有综合特性的指标，不推荐作为单独支持药物批准的疗效指标。

8) 疾病控制率(DCR，Disease Control Rate)：是指肿瘤缩小或稳定且保持一定时间的病人的

比例(主要针对实体瘤)，包含完全缓解(CR，Complete Response)、部分缓解(PR，Partial Response)和稳定(SD，Stable Disease)的病例。

9) 疾病控制时间(DDC，duration of disease control)：是指肿瘤第一次评估为CR、PR或SD

开始到第一次评估为PD(Progressive Disease)或任何原因死亡的时间。

国际TNM分期法是由“国际抗癌协会”制定，得到国际公认的临床分期方法。不仅对乳腺癌的治疗有着重要的指导意义，而且对判定癌症预后也具有重要的指导意义。 国际TNM分期法并不对肿瘤的病理组织类型作鉴别，只是对肿瘤的严重程度和侵犯范围作出客观判断。国际TNM分期法首先将癌肿的临床情况分为三个方面： 原发肿瘤：取英文Tumor的字头“T”； 淋巴转移：取英文Node的字头“N”； 远处转移：取英文Metastasis的字头“M”。 在每个字母下面再附加上0、1、2、3等数字，以表示癌细胞在每个方面侵犯的严重程度和范围，从而清楚地表示恶性癌肿的原发灶、淋巴转移及其他远处转移的程度。根据TNM 分期，人们可以清楚地归纳出癌症患者的临床分期，判断预后，并指导医生为病人制订出相应的最佳治疗方案。乳腺癌的国际TNM分期： （1）T——原发癌肿分期： Tx 原发肿瘤情况不详（或已被切除）。 T0 原发肿瘤未能扪及。 Tis 原位癌（包括小叶原位癌及导管内癌），Paget's病局限于乳头，乳房内未能扪及肿块。 T1 肿瘤最大直径小于2cm。 T1a 肿瘤最大直径在以下。 T1b 肿瘤最大直径在～1cm。 T1c 肿瘤最大直径在1～2cm。 T2 肿瘤最大直径在2～5cm。 T3 肿瘤最大直径超过5cm。 T4 肿瘤任何大小，直接侵犯胸壁和皮肤。 T4a 肿瘤直接侵犯胸壁。 T4b 乳房表面皮肤水肿（包括橘皮样水肿），皮肤溃疡或肿瘤周围皮肤有卫星结节，但不超过同侧乳房。 T4c 包括T4a及T4b。 T4d 炎性乳腺癌。 （2）N——区域淋巴结分期： N0 区域淋巴结未能扪及。 Nx 区域淋巴结情况不详（或以往已切除）。 N1 同侧腋淋巴结有肿大，可以活动。 N2 同侧腋淋巴结肿大，互相融合，或与其他组织粘连。 N3 同侧内乳淋巴结有转移。 （3）M——远处转移分期： Mx 有无远处转移不详。 M0 无远处转移。 M1 有远处转移（包括同侧锁骨上淋巴结转移）。 根据以上不同的TNM情况，可以组成临床不同的分期。0期：是指处于原位癌阶段。此期是临床手术的最佳时机，可以做单纯切除。 Ⅰ期：是指癌细胞局限于原发部位。此期患者治疗以外科根治切除为主。手术后病理检查确定无腋窝淋巴结和锁骨上淋巴结转移者，可不做放射治疗。目前也有人认为此期乳腺癌患者可以做局部切除加术后放疗。 Ⅱ期：是指癌细胞已经有明显的局部浸润，并有少数区域淋巴结转移。此期患者以行根治切除术为主，术后应辅助以放疗。也可以做局部切除加放疗。 Ⅲ期：是指癌细胞已经有广泛的局部浸润或广泛的区域淋巴结转移。此期患者应以放射治疗、内分泌治疗等综合治疗为主，也可合并施行单纯乳房切除术。 Ⅳ期：是指癌细胞已经呈现远处转移。此期患者应以内分泌、化学药物治疗为主，需要时可以辅助放射治疗。 国际TNM分期，为全球医学界客观评定乳腺癌的临床情况提供了统一标准，为指导临床医师恰当地选择乳腺癌治疗方案提供了参考依据，也为国际间的学术交流提供了可能

是目前国际上最为通用的分期系统。首先由法国人Pierre Denoix于1943年至1952年间提出，后来美国癌症联合委员会(AJCC，American Joint Committee on Cancer)和国际抗癌联盟(，the International Union Against Cancer)逐步开始建立国际性的分期标准，并于1968年正式出版了第1版《恶性肿瘤 INM分类法》手册。他已经成为临床医生和医学科学工作者对于进行分期的标准方法。

TNM分期系统是基于肿瘤的范围（“T”是肿瘤一词英文“Tumor”的首字母），播散情况（“N”是淋巴结一词英文“Node”的首字母），是否存在转移（“M”是转移一词英文“metastasis”的首字母）

分期符号 临床意义 TX T0 原发肿瘤的情况无法评估 没有证据说明存在原发肿瘤 Tis T1-4 早期肿瘤没有播散至相邻组织 大小和/或原发肿瘤的范围 NX N0 区域淋巴结情况无法评估 没有区域淋巴结受累（淋巴结未发现肿瘤） M0 M1 没有远处转移（肿瘤没有播散至体内其他部分） 有远处转移（肿瘤播散至体内其他部分） 每一种恶性肿瘤的各不相同，因此分期中字母和数字的含义在不同肿瘤所代表的意思不同。TNM分期中T,N,M确定后就可以得出相应的总的分期，即I期，II期，III期，IV期等。有时候也会与字母组合细分为IIa或IIIb等等。I期的肿瘤通常是相对早期的肿瘤有着相对较好的预后。分期越高意味着程度越高。

肿瘤的分类原则：组织发生＋肿瘤性质（ 良性、恶性、交界性肿瘤） 鳞状上皮：乳头状瘤 、鳞状细胞癌；腺上皮：腺瘤、腺癌 一、上皮组织肿瘤

1、良性：乳头状瘤、腺瘤

2、恶性：鳞状细胞癌、腺上皮癌

3、癌前病变、非典型性增生、原位癌

二、间叶组织肿瘤

（一）良性间叶组织肿瘤： 1.纤维瘤 2.脂肪瘤

3.脉管瘤（1）血管瘤（2）淋巴管瘤 4.平滑肌瘤

（二）恶性间叶组织肿瘤——肉瘤。肉瘤与癌不同！ 1. 纤维肉瘤 2.骨肉瘤

三. 神经外胚叶源性肿瘤 黑色素细胞来源的肿瘤：

（一）良性：皮肤色素痣：黑色素细胞增生形成的错构瘤 （二）恶性：黑色素瘤

四. 多种组织构成的肿瘤——混和瘤 肿瘤实质为两种以上不同类型的组织

（一）畸胎瘤：来源于生殖细胞/胚胎残余细胞,多种组织,结构紊乱 （二）癌肉瘤